Tofersén, el primer fármaco innovador contra la ELA que llega a la sanidad pública

El Ministerio de Sanidad incorpora Tofersén al Sistema Nacional de Salud, marcando un hito en la lucha contra la ELA tras más de tres décadas sin avances farmacológicos relevantes.

Por:

Adonis Martínez

Tofersén ya forma parte del catálogo de medicamentos financiados por la sanidad pública en España. El Ministerio de Sanidad ha aprobado esta semana su incorporación al Sistema Nacional de Salud, convirtiéndose en el primer tratamiento farmacológico innovador contra la ELA en más de tres décadas.

Esta enfermedad neurodegenerativa, rara y progresiva, provoca una pérdida gradual de neuronas motoras, debilitando los músculos hasta comprometer funciones básicas como el habla, la movilidad o la respiración. En España, se estima que hay entre 4.000 y 4.500 personas afectadas, con una esperanza de vida de entre 3 y 5 años tras el diagnóstico.

Tofersén actúa específicamente sobre mutaciones del gen SOD1, responsables de un pequeño porcentaje de casos, pero hasta ahora sin opciones terapéuticas eficaces. El medicamento busca frenar la progresión de la enfermedad y preservar la función neuronal. Su aprobación sitúa a España entre los primeros países europeos en dar acceso público a este avance en un terreno donde no se registraban novedades desde los años 90.

Informe de España sobre Tofersén

La AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) ha respaldado oficialmente la eficacia de Tofersén como tratamiento para adultos con ELA vinculada a la mutación del gen SOD1. El organismo, dependiente del Ministerio de Sanidad, publicó su informe de posicionamiento terapéutico el pasado 19 de mayo, apoyándose en datos clínicos con más de 100 pacientes.

Los ensayos muestran tendencias positivas, con resultados preliminares que sugieren una mejora en la supervivencia respecto a la media histórica en casos de ELA-SOD1. No obstante, la confirmación formal del beneficio clínico dependerá de nueva evidencia, que se evaluará anualmente a medida que avancen los estudios dentro del marco de la Ley Ela.

Tofersén se administra por vía intratecal mediante una inyección directa en el líquido cefalorraquídeo. Su metabolismo es lento y actúa en el sistema nervioso central, con una pauta que comienza con tres dosis quincenales seguidas de mantenimientos mensuales. Este enfoque busca preservar la función neuronal de forma más prolongada frente al avance de la enfermedad.

¿La ayuda definitiva contra la ELA?

El informe de posicionamiento terapéutico publicado por la AEMPS el 19 de mayo sitúa a Tofersén como una opción válida para tratar casos específicos de ELA, concretamente aquellos asociados a la mutación del gen SOD1. Esta evaluación se basa en su efecto sobre biomarcadores que están directamente implicados en el mecanismo de la enfermedad.

A pesar de los avances, las autoridades insisten en que el beneficio clínico aún no es definitivo. La eficacia y la seguridad del fármaco deberán seguir siendo evaluadas con datos más consistentes, en un proceso de revisión anual que permitirá ajustar su uso en función de la nueva evidencia que se vaya generando.

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Con todo, la inclusión de Tofersén en la cartera farmacéutica del Sistema Nacional de Salud supone un hito. No se producía una incorporación terapéutica en esta área desde los años 90, y su llegada representa un paso importante en la búsqueda de soluciones para una enfermedad con escasas opciones de tratamiento.